Un chercheur de Roswell Park propose une nouvelle stratégie pour s'attaquer à l'un des plus grands défis qui subsistent dans la leucémie infantile.
- Les leucémies sont le cancer le plus fréquent chez les enfants, avec un taux de guérison supérieur à 85 %.
- Les formes agressives de leucémie infantile peuvent être incurables, en particulier chez les nourrissons.
- Les chercheurs de Roswell Park s'efforcent de « déjouer le cancer » en s'appuyant sur les progrès réalisés.
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BUFFALO, NY — Le taux de survie des enfants atteints de leucémie s'est considérablement amélioré, sauf chez les plus jeunes patients. Moins de la moitié des bébés atteints de leucémie agressive survivent.
Un traitement combiné novateur, actuellement en développement au Roswell Park Comprehensive Cancer Center de Buffalo (État de New York), pourrait offrir à davantage d'enfants une chance de grandir. Lisa Niswander, médecin -chercheuse et oncologue pédiatrique, étudie comment associer deux thérapies nouvelles mais éprouvées : les cellules CAR-T et une nouvelle classe de médicaments anticancéreux ciblés. L'objectif est de déterminer si leur synergie permet d'améliorer la lutte contre la leucémie chez les plus jeunes patients.
« Aujourd'hui, nous guérissons plus de 90 % des enfants qui se présentent avec un diagnostic récent de leucémie lymphoblastique aiguë », explique le Dr Niswander, qui prend en charge de jeunes patients atteints de cancer au sein du programme de cancérologie et d'hématologie du Roswell Park Golisano Children's Buffalo. « La leucémie infantile se manifeste différemment. Biologiquement, elle est différente de celle qui touche les tout-petits, les enfants d'âge scolaire ou les adolescents. Il existe une marge de progression importante dans le traitement de ces nourrissons. »
La thérapie CAR-T (ou thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique) utilise les propres cellules immunitaires du patient et les modifie pour qu'elles combattent mieux le cancer. Cette avancée récente consiste à prélever des lymphocytes T, un type de cellule immunitaire, dans le sang du patient et à les modifier génétiquement dans un laboratoire spécialisé afin qu'ils reconnaissent et détruisent les cellules leucémiques. Une fois multipliées par millions, ces cellules sont réinjectées au patient par perfusion intraveineuse. Parallèlement, des médicaments anticancéreux appelés inhibiteurs de la ménine bloquent l'interaction entre la protéine ménine et une protéine de fusion essentielle à la progression de la leucémie dans la majorité des cas de leucémie infantile. Le Dr Niswander juge prometteurs les résultats préliminaires de cette approche combinée.
« Il semblerait que l'association de ces cellules à une thérapie ciblée contre la leucémie renforce les lymphocytes T », explique le Dr Niswander. « Nous pourrions ainsi vaincre la leucémie et parvenir à des guérisons durables pour nos patients, avec une toxicité bien moindre que celle des traitements actuels. »
Hannah Koepsell a reçu un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à l'âge de 11 ans et a subi plusieurs cycles de chimiothérapie traditionnelle.
« Ça m'a dégoûtée, je me suis sentie mal », dit Hannah. « Et c'est effrayant, je me demande : "Que va-t-il m'arriver ? Vais-je survivre ? Vais-je mourir ?" »
Lors de sa première rechute de leucémie, Hannah a bénéficié d'une greffe de moelle osseuse de son frère. Lorsque le cancer est réapparu, elle a reçu une thérapie par cellules CAR-T.
« Ce traitement les entraîne à devenir des cellules plus performantes, comme les cellules de Hulk », explique Hannah. « C’est plus doux que la chimiothérapie traditionnelle car il est beaucoup plus léger et n’irrite pas l’organisme. »
Le père d'Hannah, Jason Koepsell, est lui-même un survivant du cancer et connaît les avantages des thérapies génétiquement modifiées par rapport à la chimiothérapie traditionnelle pour avoir suivi un traitement contre le lymphome de Hodgkin à l'âge de 18 ans.
« La chimiothérapie intensive fait chuter le taux d'hémoglobine dans le sang, nécessite des transfusions et peut entraîner des nausées », explique Jason. « Ces nouvelles thérapies, elles, détruisent le cancer sans nuire à l'organisme, ce qui préserve la numération sanguine. Les progrès d'Hannah sont incroyables. Nous sommes tellement reconnaissants pour ces traitements. »
À 15 ans, la leucémie d'Hannah est désormais en rémission, et le Dr Niswander s'efforce de donner le même espoir aux familles de patients encore plus jeunes.
« C’est ce qui nous motive vraiment au laboratoire », explique le Dr Niswander. « Une famille qui vient d’accueillir un nouveau-né, des parents qui traversent cette période incroyablement difficile avec leur bébé, sont une source de motivation inépuisable pour un médecin-chercheur. »
Ce traitement est encore en développement et n'est pas encore disponible pour les patients. Le Dr Niswander espère lancer des essais cliniques dans les prochaines années, avec pour objectif final d'appliquer plus largement cette approche combinée à des patients de tous âges et atteints de différents types de leucémie.
Les cellules CAR-T sont produites dans l'unité de production de cellules et d'ingénierie (GEM) de Roswell Park , une installation agrandie conforme aux bonnes pratiques de fabrication et l'une des plus grandes du genre aux États-Unis. Ses 20 salles blanches stériles abritent des ressources uniques, disponibles dans le seul centre de cancérologie complet désigné par l'Institut national du cancer dans le nord de l'État de New York.
Pour plus d'informations sur les programmes de soins de Roswell Park pour les enfants atteints de cancer, visitez la page sur la leucémie infantile du centre de cancérologie complet , appelez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un e-mail à AskRoswell@RoswellPark.org.
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De la première recherche mondiale sur la chimiothérapie au biomarqueur PSA du cancer de la prostate, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center est à l'origine d'innovations qui transforment la détection, le traitement et la prévention du cancer à l'échelle mondiale. Son équipe de plus de 4 000 personnes offre des soins et des services oncologiques empreints de compassion et centrés sur le patient, accessibles dans tout l'État de New York et au-delà. Classé « Exceptionnel » par l'Institut national du cancer (NCI), le Roswell Park, fondé en 1898, a été l'un des premiers centres de cancérologie intégrés désignés par le NCI aux États-Unis et demeure le seul dans le nord de l'État de New York. Pour en savoir plus sur le Roswell Park Comprehensive Cancer Center et le Roswell Park Care Network, consultez le site www.roswellpark.org , composez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un courriel à ASKRoswell@RoswellPark.org.
Jane Rose, spécialiste des relations avec les médias
716-845-4919; jane.rose@roswellpark.org