Une étude menée par Roswell Park se révèle prometteuse pour une nouvelle combinaison ciblée chez les personnes atteintes de leucémie myéloïde aiguë en rechute.

BUFFALO, NY — Une nouvelle étude codirigée par un expert en leucémie du Roswell Park Comprehensive Cancer Center met en lumière une approche thérapeutique expérimentale prometteuse utilisant le ziftomenib, une thérapie ciblée, pour les patients atteints d'une forme difficile à traiter de leucémie myéloïde aiguë (LMA). Les résultats, publié Dans la revue Blood, une étude présente des résultats encourageants concernant une trithérapie chez des patients dont la leucémie a récidivé ou n'a pas répondu à un traitement antérieur.

L'étude porte sur des patients atteints de LAM mutée pour le gène NPM1, un sous-type particulièrement difficile à traiter lorsque les thérapies standard deviennent inefficaces. L'hôpital Roswell Park a participé à un essai clinique international évaluant l'ajout de ziftomenib (nom commercial Komzifti), une thérapie ciblée orale, à deux traitements couramment utilisés : le vénétoclax et l'azacitidine.

Les résultats de l'équipe montrent une forte réponse à cette association de traitements : parmi les patients n'ayant jamais reçu de vénétoclax, près de 90 % ont répondu au traitement et 70 % ont obtenu une rémission complète ou quasi complète. Nombre de ces réponses étaient profondes, c'est-à-dire qu'aucune cellule cancéreuse mesurable n'a été détectée par des tests très sensibles. Chez les patients ayant déjà reçu du vénétoclax, environ la moitié a répondu au traitement.

Il est important de noter que les effets se sont manifestés rapidement — en quatre semaines environ en moyenne — et ont souvent persisté pendant plusieurs mois. Le traitement a été généralement bien toléré, avec un faible taux d'effets secondaires graves.

« Ces résultats sont très encourageants, notamment dans le contexte d'une leucémie agressive pour laquelle les options de traitement sont limitées », déclare-t-il. Dr Eunice Wang« Nous avons observé des réponses profondes et durables avec cette trithérapie, ainsi qu'un profil de sécurité favorable qui justifie la poursuite des recherches », a déclaré le chef du service d'oncologie du Roswell Park Comprehensive Cancer Center et premier auteur de l'étude.

Ces résultats proviennent de l'essai clinique de phase 1a/b KOMET-007 en cours (NCT05735184), sponsorisée par Kura Oncology. Alors que le ziftomenib est actuellement approuvé Approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) américaine comme traitement en monothérapie pour certains patients atteints de LAM en rechute ou réfractaire, son utilisation en association avec d'autres thérapies reste expérimentale. Le Dr Wang et Roswell Park ont ​​également contribué de manière significative à un essai clinique supplémentaire évaluant l'efficacité du ziftomenib en association avec d'autres traitements chez des patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée. être présenté plus tard ce mois-ci, lors du congrès 2026 de l'Association européenne d'hématologie. 

Les patients atteints de leucémie du Roswell Park ont ​​été parmi les premiers au monde à être traités par ziftomenib grâce au programme d'essais cliniques de phase précoce sur la leucémie du centre, rendu possible par le soutien de la Fondation Roswell Park Alliance. Pour consulter la liste des essais cliniques actuellement en cours de recrutement au Roswell Park, veuillez vous référer à la page suivante : roswellpark.org/clinical-trials.

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De la première recherche mondiale sur la chimiothérapie au biomarqueur PSA du cancer de la prostate, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center génère des innovations qui façonnent la détection, le traitement et la prévention du cancer dans le monde entier. L'équipe de Roswell Park, forte de plus de 4,000 1898 personnes, offre des soins et des services oncologiques empreints de compassion et centrés sur le patient, accessibles dans tout l'État de New York et au-delà. Classé « Exceptionnel » par le National Cancer Institute, Roswell Park, fondé en XNUMX, a été l'un des premiers centres de cancérologie complets agréés par le NCI aux États-Unis et demeure le seul du nord de l'État de New York. Pour en savoir plus sur le Roswell Park Comprehensive Cancer Center et le Roswell Park Care Network, rendez-vous sur www.roswellpark.org, appelez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un courriel ASKRoswell@RoswellPark.org.