FL118 obtient la désignation de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la FDA pour l'ostéosarcome

BUFFALO, NY — L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé Désignation de maladie pédiatrique rare et Désignation de médicament orphelin à Canget BioTekpharma LLC, une société issue de Roswell Park, pour FL118, un nouveau candidat médicament anticancéreux découvert au Roswell Park Comprehensive Cancer Center, pour le traitement de l'ostéosarcome.

Ensemble, ces désignations renforcent la position de développement du FL118 et peuvent contribuer à soutenir les futurs efforts de collaboration clinique, translationnelle et stratégique visant à faire progresser de nouvelles options de traitement pour les patients atteints d'ostéosarcome et d'autres cancers rares.

Le FL118, également connu sous son nom chimique de 10,11-méthylènedioxy-20(S)-camptothécine (10,11-MD-CPT), est une nouvelle petite molécule dérivée de la camptothécine, basée sur un composé présent dans l'écorce de l'arbre Xishu et utilisé en médecine traditionnelle chinoise. précédemment accordé La désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement du cancer du pancréas et les nouvelles désignations liées à l'ostéosarcome élargissent encore davantage la base réglementaire et de développement du FL118 dans les cancers rares et difficiles à traiter. 

L’ostéosarcome est un cancer des os rare et agressif qui touche principalement les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. Malgré les progrès réalisés en chirurgie et en chimiothérapie, les options thérapeutiques restent limitées pour les patients atteints d’une forme récidivante, métastatique ou résistante aux médicaments, ce qui souligne la nécessité de développer de nouvelles approches thérapeutiques.

Le statut de médicament orphelin est une désignation accordée par la FDA afin d'encourager la recherche et le développement de médicaments prometteurs pour le traitement, la prévention ou le diagnostic des maladies rares. Le programme de désignation des maladies pédiatriques rares de la FDA vise à encourager le développement de traitements pour les maladies graves ou potentiellement mortelles qui touchent principalement les enfants. Si le FL118 est finalement approuvé pour une indication admissible de maladie pédiatrique rare et que toutes les exigences légales sont respectées, Canget pourrait être admissible à un bon d'examen prioritaire (PRV).

« L’obtention de la désignation de maladie pédiatrique rare et de la désignation de médicament orphelin pour le FL118 dans l’ostéosarcome représente une étape importante pour ce composé découvert à Roswell Park », déclare-t-il. Fengzhi Li, Ph. D.Professeur agrégé d'oncologie au département de pharmacologie et de thérapeutique de Roswell Park et fondateur de Canget BioTekpharma, il déclare : « Ces désignations reconnaissent les besoins médicaux non satisfaits dans l'ostéosarcome et offrent des incitations réglementaires significatives qui pourraient favoriser le développement du FL118 pour les cancers pédiatriques et rares. »

Découvert par une équipe de scientifiques dirigée par le Dr Li, le FL118 a démontré une activité anticancéreuse large et significative lors d'études précliniques et pourrait jouer un rôle dans des mécanismes clés de survie et de résistance aux médicaments chez les cellules cancéreuses. De plus en plus de données suggèrent également que le FL118 pourrait constituer une nouvelle plateforme thérapeutique pour le développement de composés apparentés ciblant d'autres cancers rares ou difficiles à traiter, tels que… mésothéliome pleural malin.

« Le composé FL118 a démontré une activité anticancéreuse inattendue, associée à un profil de toxicité préclinique favorable, et nos études mécanistiques continuent de révéler des informations importantes sur son mode d'action », ajoute-t-il. Xiang Ling, MD, PhD, chercheur principal au sein de l'équipe FL118 à Roswell Park. 

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De la première recherche mondiale sur la chimiothérapie au biomarqueur du cancer de la prostate PSA, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center génère des innovations qui façonnent la manière dont le cancer est détecté, traité et prévenu dans le monde entier. Déterminée à éliminer l'emprise du cancer sur l'humanité, l'équipe de Roswell Park, composée de 4,000 1898 personnes, rend accessibles des soins et des services contre le cancer centrés sur le patient et empreints de compassion dans tout l'État de New York et au-delà. Fondé en XNUMX, Roswell Park a été l'un des trois premiers centres de cancérologie du pays à devenir un centre de cancérologie complet désigné par le National Cancer Institute et est le seul à détenir cette désignation dans le nord de l'État de New York. Pour en savoir plus sur Centre de lutte contre le cancer de Roswell Park et la Réseau de soins de Roswell Park, visitez  www.roswellpark.org, appelez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un courriel ASKRoswell@RoswellPark.org.