La FDA américaine approuve la demande d'autorisation de mise sur le marché du ziftomenib suite à une étude internationale codirigée par le Dr Eunice Wang.
- Les patients de Roswell Park ont été les premiers au monde à être traités avec ce médicament.
- Les leucémies myéloïdes aiguës (LMA) mutées pour le gène NPM1 représentent jusqu'à un tiers des diagnostics de LMA.
- L'étude dirigée par le Dr Wang a démontré un bénéfice significatif pour les personnes atteintes de ce sous-type de LAM.
BUFFALO, NY — La Food and Drug Administration américaine a approuvé un nouveau médicament pour traiter une forme agressive de leucémie, sur la base des résultats d'un essai clinique codirigé par Eunice Wang, MD, chef du service de leucémie au Roswell Park Comprehensive Cancer Center.
La FDA a récemment approuvé l'utilisation du ziftomenib, un traitement oral, chez les adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) porteuse d'une mutation du gène NPM1. Cette approbation repose sur les résultats de l'étude pivot de phase 1/2 KOMET-001, dont le Dr Wang était l'investigateur principal international.
« Je suis fier d’annoncer que les patients de Roswell Park ont été les premiers au monde à être traités avec du ziftomenib, et nous continuons à faire progresser le développement de ce médicament pour les patients atteints de LAM avec des essais cliniques étudiant cet agent en association avec une chimiothérapie dans le contexte d’un diagnostic récent et d’une rechute/réfractaire », déclare le Dr Wang.
Les résultats de l'essai clinique ont été publiés en novembre dans la prestigieuse revue Journal of Clinical Oncology, avec le Dr Wang comme premier auteur.
Le ziftoménib agit en bloquant la ménine, une protéine qui stimule la croissance des cellules leucémiques. Le Dr Wang et ses collègues du service d'hématologie de Roswell Park ont dirigé l'étude de phase 1/2 et restent fortement impliqués dans les essais cliniques en cours évaluant ce traitement ciblé en association avec des chimiothérapies. Jusqu'à un tiers des patients nouvellement diagnostiqués avec une LAM présentent ce sous-type génétique et pourraient potentiellement bénéficier de ce traitement.
Dans cette étude portant sur 92 adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute ou réfractaire, porteurs d'une mutation NPM1 et ayant tous reçu plusieurs lignes de traitement antérieures, 23 % ont obtenu une réponse complète, ne présentant aucun signe de maladie après le traitement. Le Dr Wang et ses co-auteurs ont rapporté dans cette publication : « Le ziftoménib a démontré un bénéfice clinique significatif et des réponses profondes chez les patients atteints de LMA en rechute ou réfractaire et fortement prétraités », et le ziftoménib a été bien toléré, avec un profil de sécurité conforme aux études précédentes.
Les essais cliniques permettent d'accéder aux thérapies les plus récentes en cancérologie. Vous trouverez des informations sur les essais cliniques actuellement disponibles à Roswell Park sur le site roswellpark.org/clinical-trials.
###
De la première recherche mondiale sur la chimiothérapie au biomarqueur PSA du cancer de la prostate, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center est à l'origine d'innovations qui transforment la détection, le traitement et la prévention du cancer à l'échelle mondiale. Son équipe de plus de 4 000 personnes offre des soins et des services oncologiques empreints de compassion et centrés sur le patient, accessibles dans tout l'État de New York et au-delà. Classé « Exceptionnel » par l'Institut national du cancer (NCI), le Roswell Park, fondé en 1898, a été l'un des premiers centres de cancérologie intégrés désignés par le NCI aux États-Unis et demeure le seul dans le nord de l'État de New York. Pour en savoir plus sur le Roswell Park Comprehensive Cancer Center et le Roswell Park Care Network, consultez le site www.roswellpark.org , composez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un courriel à ASKRoswell@RoswellPark.org.
Jane Rose, spécialiste des relations avec les médias
716-845-4919; jane.rose@roswellpark.org