Les données finales d'un essai clinique de référence démontrent des réponses profondes et durables à l'inhibition de la ménine chez les patients atteints de leucémie aiguë.

BUFFALO, NY — Les données finales d'un essai clinique historique mené auprès de patients atteints d'une forme agressive de leucémie ont été publiées aujourd'hui dans le Journal of Clinical Oncology. Les résultats de l'essai clinique de phase 1B/2 KOMET-001 codirigé par Dr Eunice Wang, chef du service de leucémie au Roswell Park Comprehensive Cancer Center, montrent que le ziftomenib a produit des réponses profondes et durables chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) récurrente ou résistante au traitement avec des mutations NPM1.

« Le ziftoménib est un puissant inhibiteur de la ménine dont l'efficacité a été prouvée pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë mutante NPM1 chez qui plusieurs lignes de traitement ont échoué », déclare le Dr Wang, co-investigateur principal de l'étude. « Je suis fier d'annoncer que les patients de Roswell Park ont ​​été parmi les premiers au monde à être traités par le ziftoménib, et nous continuons de traiter les patients avec cet agent en association avec la chimiothérapie chez les patients nouvellement diagnostiqués. »

Environ 30 % des patients atteints de LAM présentent la mutation NPM1. La maladie a tendance à récidiver ou à résister au traitement chez environ la moitié de ces patients dans l'année suivant le traitement, après quoi les résultats sont médiocres. Sur les 92 patients inclus dans l'étude KOMET-001 entre janvier 2023 et mai 2024, 23 % ont obtenu une réponse complète au ziftoménib, dont 67 % n'avaient aucune maladie détectable. 

Actuellement, il n’existe aucun traitement ciblé approuvé pour plus de la moitié des patients atteints de LAM. Ils sont donc traités par chimiothérapie ou d’autres thérapies destructrices de cellules, qui produisent des résultats cliniques inférieurs à la moyenne. 

D'après les résultats de l'essai clinique international de phase IB/2 (NCT04067336) codirigée par le Dr Wang et sponsorisée par Kura Oncology Inc., la Food and Drug Administration américaine envisage d'approuver le ziftomenib comme traitement pour les patients atteints de LAM récidivante ou réfractaire avec une mutation NPM1.

Dr Wang d'abord a présenté les résultats lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en juin.

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De la première recherche mondiale sur la chimiothérapie au biomarqueur PSA du cancer de la prostate, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center génère des innovations qui façonnent la détection, le traitement et la prévention du cancer dans le monde entier. L'équipe de Roswell Park, forte de plus de 4 000 personnes, offre des soins et des services oncologiques empreints de compassion et centrés sur le patient, accessibles dans tout l'État de New York et au-delà. Classé « Exceptionnel » par le National Cancer Institute, Roswell Park, fondé en 1898, a été l'un des premiers centres de cancérologie complets du pays désignés par le NCI et demeure le seul du nord de l'État de New York. Pour en savoir plus sur le Roswell Park Comprehensive Cancer Center et le Roswell Park Care Network, rendez-vous sur www.roswellpark.org, appelez le 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) ou envoyez un courriel ASKRoswell@RoswellPark.org.