Étude visant à comparer la chimiothérapie standard au traitement par CPX-351 et/ou giltéritinib chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée avec ou sans mutations du gène FLT3

Cet essai de phase III compare la chimiothérapie standard à un traitement par daunorubicine-cytarabine encapsulée dans des liposomes (CPX-351) et/ou giltéritinib chez des patients atteints d'une leucémie aiguë myéloïde récemment diagnostiquée, avec ou sans mutations du gène FLT3. Les médicaments utilisés en chimiothérapie, tels que la daunorubicine, la cytarabine et le gemtuzumab ozogamicine, agissent de différentes manières pour stopper la croissance des cellules cancéreuses, soit en les tuant, soit en les empêchant de se diviser, soit en les empêchant de se propager. Le CPX-351 est composé de daunorubicine et de cytarabine et est fabriqué de manière à ce que les médicaments restent plus longtemps dans la moelle osseuse et soient moins susceptibles de provoquer des problèmes cardiaques que les anthracyclines traditionnelles, une classe courante de chimiothérapie. Certains patients atteints de leucémie aiguë myéloïde présentent une anomalie de la structure d'un gène appelé FLT3. Les gènes sont des fragments d'ADN (molécules contenant les instructions pour le développement, le fonctionnement, la croissance et la reproduction) présents dans chaque cellule et qui lui indiquent ce qu'elle doit faire et quand croître et se diviser. Le gène FLT3 joue un rôle important dans la formation normale des cellules sanguines. Ce gène peut subir des modifications permanentes qui entraînent un dysfonctionnement de son fonctionnement en favorisant la croissance des cellules cancéreuses. Le giltéritinib pourrait bloquer la fonction anormale du gène FLT3 responsable de la croissance des cellules cancéreuses. Les objectifs généraux de cette étude sont : 1) de comparer les effets, positifs et/ou négatifs, du CPX-351 avec ceux de la daunorubicine et de la cytarabine chez les personnes atteintes de LAM nouvellement diagnostiquée afin de déterminer laquelle est la plus efficace ; 2) d'étudier les effets, positifs et/ou négatifs, de l'ajout de giltéritinib au traitement de la LAM chez les patients présentant des taux élevés de mutations FLT3/ITD ou d'autres mutations du gène FLT3 ; et 3) d'étudier l'évolution de la fonction cardiaque pendant et après le traitement de la LAM. L'administration de CPX-351 et/ou de gilteritinib avec une chimiothérapie standard peut être plus efficace dans le traitement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë par rapport à la chimiothérapie standard seule.

(AAML1831) Essai randomisé de phase 3 pour les patients atteints de LAM de novo comparant le traitement standard incluant le gemtuzumab ozogamicine (GO) au CPX-351 avec GO, et l'ajout de l'inhibiteur de FLT3 Gilteritinib pour les patients présentant des mutations de FLT3