Les essais cliniques constituent une part importante de nos efforts de recherche. Ils représentent la première étape de l'évaluation de nouveaux traitements qui pourraient éventuellement être approuvés par la FDA. Roswell Park dispose d'un programme d'essais cliniques solide, avec en moyenne 15 à 25 essais sur la leucémie ouverts à tout moment. Ils peuvent concerner :
- Le développement de nouveaux médicaments contre la leucémie, notamment les thérapies ciblées et l'immunothérapie (anticorps et thérapies CAR T-cell).
- Trouver de nouvelles façons d’utiliser les médicaments anticancéreux existants ou d’autres thérapies.
- Comprendre comment les cellules leucémiques se multiplient et découvrir des moyens de les arrêter.
- La découverte de nouvelles cibles ou voies que nous pouvons utiliser pour attaquer la maladie.
Certaines de nos études actuelles comprennent :
- De nouvelles thérapies anti-leucémiques, telles que les inhibiteurs des mutations FLT3 et IDH1/2 dans certaines cellules AML
- Cellules immunitaires (T) génétiquement modifiées
- Nouvelles formulations d’anticorps
- La chimiothérapie orale remplace la chimiothérapie IV
Obtenez le nouveau médicament de demain aujourd'hui
Si vous êtes atteint de leucémie, vous ne pouvez pas attendre six à douze mois pour que la FDA approuve un médicament. Vous en avez besoin maintenant. Notre objectif est de fournir à nos patients des thérapies de pointe et révolutionnaires avant même que ces traitements ne soient largement disponibles. Par exemple, au cours d'une période récente de deux ans, la FDA a approuvé neuf nouveaux traitements contre la leucémie. Les patients de Roswell Park avaient déjà accès à sept de ces médicaments bien avant.
La moitié, voire plus, des patients de Roswell Park sont admissibles à participer à un essai clinique d'un nouveau traitement prometteur. Tous les traitements standards actuels ont dû être testés lors d'essais cliniques avant d'obtenir l'approbation de la FDA.
Grâce à des essais cliniques, les patients atteints de leucémie à Roswell Park ont été parmi les premiers à bénéficier de l'imatinib mésylate (Gleevec ® ) , approuvé par la FDA en 2001 pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC).
Au cours des deux dernières années, la FDA a approuvé neuf nouveaux médicaments pour différentes catégories de patients atteints de leucémie aiguë. Les patients de Roswell Park participant aux essais cliniques ont eu accès à sept de ces médicaments avant l'approbation de la FDA, notamment :
- Ivosidenib (Tibsovo®)
- Vénétoclax (Venclexta®)
- Glasdegib (Daurismo™)
- Giltéritinib (Xospata®)
- Gemtuzumab ozogamicine (Mylotarg™)
- Enasidenib (Idhifa®)
- Midostaurine (Rydapt®)
De plus, les patients atteints de néoplasie à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN) qui se sont inscrits à un essai clinique à Roswell Park ont reçu un traitement par tagraxofusp-erzs (Elzonris ™ ) avant qu'il ne soit approuvé par la FDA.