Desarrollando hoy los tratamientos contra el cáncer del mañana: Conozca a un oncólogo pediátrico que trabaja para salvar a niños con leucemia.

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BUFFALO, NY — La supervivencia a la leucemia infantil ha mejorado drásticamente, excepto en los pacientes más pequeños. Menos de la mitad de los bebés con leucemia agresiva sobreviven.

Ahora, un innovador tratamiento combinado en desarrollo en el Centro Oncológico Integral Roswell Park en Buffalo, Nueva York, podría brindarles a más niños la oportunidad de crecer. La Dra. Lisa Niswander, médica , científica y oncóloga pediátrica, está investigando formas de combinar dos terapias nuevas pero probadas, las células T CAR y una nueva clase de fármacos oncológicos dirigidos, para ver si pueden funcionar mejor juntas para combatir la leucemia en los pacientes más jóvenes.

“Ahora curamos a más del 90 % de los niños que ingresan con un nuevo diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda”, afirma el Dr. Niswander, quien brinda atención a jóvenes pacientes con cáncer a través del Programa de Cáncer y Trastornos Sanguíneos del Hospital Infantil Roswell Park Golisano de Buffalo. “La leucemia infantil se comporta de manera diferente. Es biológicamente distinta de la leucemia que afecta a niños pequeños, escolares o adolescentes. Hay mucho margen de mejora en el tratamiento de estos bebés”. 

La terapia con células T CAR —también conocida como terapia con células T con receptor de antígeno quimérico— utiliza las propias células inmunitarias del paciente y las potencia para combatir mejor el cáncer. Este reciente avance consiste en extraer células T, un tipo de célula inmunitaria, de la sangre del paciente y modificarlas genéticamente en un laboratorio especializado para que reconozcan y destruyan las células leucémicas. Una vez que las células se han duplicado por millones, se reintroducen en el cuerpo del paciente mediante infusión intravenosa. Mientras tanto, los fármacos contra el cáncer conocidos como inhibidores de la menina bloquean la interacción entre la proteína menina y una importante proteína de fusión que impulsa la leucemia en la mayoría de los casos de leucemia infantil. El Dr. Niswander considera prometedores los resultados preliminares de este enfoque combinado. 

“Parece que estamos fortaleciendo las células T al combinarlas con una terapia dirigida contra la leucemia”, afirma el Dr. Niswander. “Podríamos ser capaces de vencer a la leucemia y lograr curas a largo plazo para nuestros pacientes con mucha menos toxicidad que los tratamientos actuales”.

A Hannah Koepsell le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda (LLA) cuando tenía 11 años y se sometió a varias rondas de quimioterapia tradicional.

“Me hizo sentir asquerosa, repugnante, terrible”, dice Hannah. “Y da miedo, como si pensara: '¿Qué me va a pasar? ¿Voy a vivir? ¿Voy a morir?'”

Hannah recibió un trasplante de médula ósea de su hermano la primera vez que su leucemia reapareció. Cuando el cáncer volvió a aparecer, recibió terapia con células T CAR.

“Las entrena para ser mejores células, como las células de Hulk”, dice Hannah. “Es más fácil que la quimioterapia tradicional porque es mucho más suave y no le va a causar molestias al cuerpo”.

El padre de Hannah, Jason Koepsell, es un superviviente de cáncer y conoce los beneficios de las terapias genéticamente modificadas frente a la quimioterapia tradicional, tras haber recibido tratamiento para el linfoma de Hodgkin cuando tenía 18 años.

“La quimioterapia intensiva provoca una bajada de los niveles sanguíneos, la necesidad de transfusiones y puede causar malestar”, explica Jason. “Estas nuevas terapias cumplen su función destruyendo el cáncer sin causar daño, por lo que no afectan tanto al recuento sanguíneo. Ver lo que Hannah ha logrado ahora es increíble. Estamos muy agradecidos por los tratamientos disponibles”.

A sus 15 años, la leucemia de Hannah está ahora en remisión, y el Dr. Niswander trabaja para brindar la misma esperanza a las familias de pacientes aún más jóvenes.

“Eso es lo que realmente nos motiva en el laboratorio”, dice el Dr. Niswander. “Una familia que acaba de dar la bienvenida a un nuevo bebé, unos padres que se enfrentan a este momento tan difícil con su recién nacido, son una gran fuente de motivación para un médico-científico”. 

Esta opción de tratamiento aún está en desarrollo y no está disponible para los pacientes. El Dr. Niswander espera comenzar los ensayos clínicos en los próximos años con el objetivo final de aplicar este enfoque combinado de forma más generalizada a pacientes de diferentes edades y tipos de leucemia.

Las células T CAR se procesan en la planta ampliada de Ingeniería y Fabricación Celular (GEM) de Roswell Park, que cumple con las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) , una de las instalaciones más grandes de su tipo en los Estados Unidos. Sus 20 salas blancas estériles albergan recursos únicos disponibles en el único centro oncológico integral designado por el Instituto Nacional del Cáncer en el norte del estado de Nueva York.

Para obtener más información sobre los programas de atención de Roswell Park para niños con cáncer, visite la página de Leucemia Infantil del centro oncológico integral , llame al 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) o envíe un correo electrónico a AskRoswell@RoswellPark.org.

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Desde la primera investigación mundial sobre quimioterapia hasta el biomarcador de cáncer de próstata PSA, el Centro Oncológico Integral Roswell Park genera innovaciones que transforman la forma en que se detecta, trata y previene el cáncer en todo el mundo. El equipo de Roswell Park, compuesto por más de 4,000 personas, ofrece atención y servicios oncológicos compasivos y centrados en el paciente en todo el estado de Nueva York y más allá. Calificado como "Excepcional" por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), Roswell Park, fundado en 1898, fue uno de los primeros centros oncológicos integrales designados por el NCI en el país y sigue siendo el único en el norte del estado de Nueva York. Para obtener más información sobre el Centro Oncológico Integral Roswell Park y la Red de Atención Roswell Park, visite www.roswellpark.org , llame al 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) o envíe un correo electrónico a ASKRoswell@RoswellPark.org.