FL118 recibe la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el osteosarcoma.

BUFFALO, NY — La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha otorgado Designación de enfermedad pediátrica rara y Designación de medicamento huérfano a No puedo conseguirlo BioTekpharma LLC, una empresa derivada de Roswell Park, ha obtenido una licencia para FL118, un nuevo fármaco candidato contra el cáncer descubierto en el Centro Oncológico Integral de Roswell Park, para el tratamiento del osteosarcoma.

En conjunto, estas designaciones refuerzan la posición de desarrollo de FL118 y pueden contribuir a respaldar futuros esfuerzos de colaboración clínica, traslacional y estratégica destinados a impulsar nuevas opciones de tratamiento para pacientes con osteosarcoma y otros cánceres raros.

FL118, también conocido por su nombre químico 10,11-metilendioxi-20(S)-camptotecina (10,11-MD-CPT), es una nueva molécula pequeña derivada de la camptotecina basada en un compuesto que se encuentra en la corteza del árbol Xishu y que se utiliza en la medicina tradicional china. FL118 fue previamente concedido La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del cáncer de páncreas, y las nuevas designaciones relacionadas con el osteosarcoma, amplían aún más la base regulatoria y de desarrollo de FL118 en cánceres raros y difíciles de tratar. 

El osteosarcoma es un cáncer óseo poco frecuente y agresivo que afecta con mayor frecuencia a niños, adolescentes y adultos jóvenes. A pesar de los avances en cirugía y quimioterapia, las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas para los pacientes con enfermedad recurrente, metastásica o resistente a los fármacos, lo que subraya la necesidad de nuevos enfoques terapéuticos.

La designación de medicamento huérfano es otorgada por la FDA para incentivar la investigación y el desarrollo de fármacos prometedores para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de enfermedades raras. El programa de Designación de Enfermedades Pediátricas Raras de la FDA busca fomentar el desarrollo de tratamientos para enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a niños. Si FL118 se aprueba finalmente para una indicación de enfermedad pediátrica rara y se cumplen todos los requisitos legales, Canget podría recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV).

“Recibir la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y la designación de Medicamento Huérfano para FL118 en el osteosarcoma es un hito importante para este compuesto descubierto en Roswell Park”, afirma Fengzhi Li, Doctor en FilosofíaProfesor asociado de Oncología en el Departamento de Farmacología y Terapéutica de Roswell Park y fundador de Canget BioTekpharma. «Estas designaciones reconocen las necesidades médicas no cubiertas en el osteosarcoma y proporcionan incentivos regulatorios significativos que pueden ayudar a impulsar el desarrollo de FL118 para cánceres pediátricos y raros».

Descubierto por un equipo de científicos liderado por el Dr. Li, FL118 ha demostrado una actividad anticancerígena amplia y significativa en estudios preclínicos y puede desempeñar un papel en vías clave de supervivencia del cáncer y resistencia a los fármacos. La creciente evidencia también sugiere que FL118 puede proporcionar una nueva plataforma de fármacos para desarrollar compuestos relacionados contra otros cánceres raros o difíciles de tratar, como mesotelioma pleural maligno.

“FL118 ha demostrado una actividad anticancerígena inesperada con un perfil de toxicidad preclínica favorable, y nuestros estudios mecanísticos siguen revelando información importante sobre cómo funciona este compuesto”, añade. Xiang Ling, MD, PhD, Investigador sénior del equipo FL118 en Roswell Park. 

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Desde la primera investigación de quimioterapia del mundo hasta el biomarcador del cáncer de próstata PSA, el Roswell Park Comprehensive Cancer Center genera innovaciones que dan forma a la forma en que se detecta, trata y previene el cáncer en todo el mundo. Motivado a eliminar el control del cáncer sobre la humanidad, el equipo de Roswell Park de 4,000 personas hace que la atención y los servicios oncológicos compasivos y centrados en el paciente sean accesibles en todo el estado de Nueva York y más allá. Fundado en 1898, Roswell Park fue uno de los tres primeros centros oncológicos del país en convertirse en un centro oncológico integral designado por el Instituto Nacional del Cáncer y es el único que posee esta designación en el norte del estado de Nueva York. Para obtener más información sobre Centro de cáncer integral de Roswell Park y conectar Red de atención de Roswell Park, Visite www.roswellpark.org, llame al 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) o envíe un correo electrónico Preguntar a Roswell@RoswellPark.org.