Los datos finales de un ensayo clínico de referencia demuestran respuestas profundas y duraderas a la inhibición de la menina en pacientes con leucemia aguda.

BUFFALO, NY — Los datos finales de un ensayo clínico histórico en pacientes con una forma agresiva de leucemia se publicaron hoy en la revista Journal of Clinical OncologyLos resultados del ensayo clínico de fase 1B/2 KOMET-001 codirigido por Dra. Eunice Wang, Jefe de Leucemia en el Centro Integral de Cáncer Roswell Park, demuestra que el ziftomenib produjo respuestas profundas y duraderas en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente o resistente al tratamiento con mutaciones NPM1.

“El ziftomenib es un potente inhibidor de la menina con eficacia demostrada para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda con mutación NPM1 que han fracasado con múltiples líneas de tratamiento”, afirma el Dr. Wang, coinvestigador principal del estudio. “Me enorgullece decir que los pacientes de Roswell Park estuvieron entre los primeros del mundo en recibir tratamiento con ziftomenib, y seguimos tratando a pacientes con este fármaco en combinación con quimioterapia en el contexto de los nuevos diagnósticos”.

Aproximadamente el 30 % de los pacientes con LMA presentan la mutación NPM1. La enfermedad tiende a recaer o a resistir el tratamiento en aproximadamente la mitad de estos pacientes dentro del año posterior al tratamiento, momento en el cual los resultados son desfavorables. De los 92 pacientes inscritos en el estudio KOMET-001 entre enero de 2023 y mayo de 2024, el 23 % logró una respuesta completa con ziftomenib, incluyendo un 67 % sin enfermedad detectable. 

En la actualidad no existen tratamientos dirigidos aprobados para más de la mitad de los pacientes con LMA, por lo que se los trata con quimioterapia u otras terapias que destruyen células, pero que producen resultados clínicos deficientes. 

Basado en los resultados del ensayo clínico internacional de fase IB/2 (NCT04067336) codirigido por el Dr. Wang y patrocinado por Kura Oncology Inc., la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos está considerando la aprobación de ziftomenib como tratamiento para pacientes con LMA recidivante o refractaria con una mutación NPM1.

El Dr. Wang primero presentó los hallazgos en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2025 en junio.

###

 

Desde la primera investigación mundial sobre quimioterapia hasta el biomarcador de cáncer de próstata PSA, el Centro Oncológico Integral Roswell Park genera innovaciones que definen la detección, el tratamiento y la prevención del cáncer en todo el mundo. El equipo de Roswell Park, compuesto por más de 4,000 personas, facilita el acceso a servicios y atención oncológica compasivos y centrados en el paciente en todo el estado de Nueva York y más allá. Calificado como "Excepcional" por el Instituto Nacional del Cáncer, Roswell Park, fundado en 1898, fue uno de los primeros centros oncológicos integrales designados por el NCI en el país y sigue siendo el único en el norte del estado de Nueva York. Para obtener más información sobre el Centro Oncológico Integral Roswell Park y la Red de Atención de Roswell Park, visite www.roswellpark.org, llame al 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) o envíe un correo electrónico Preguntar a Roswell@RoswellPark.org.