Ziftomenib es un fármaco en fase de investigación y desarrollo para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) que presentan alteraciones genéticas específicas. Ziftomenib es un tipo de terapia que actúa sobre la vía de la menina en las células cancerosas.
Este protocolo consta de dos estudios independientes que investigarán los beneficios y riesgos de añadir ziftomenib a los tratamientos estándar (SOC) para la LMA en pacientes con ciertas mutaciones genéticas que no han recibido ningún tratamiento para su LMA. En el primer estudio, el Estudio de Terapia No Intensiva, los pacientes mayores o con problemas médicos graves recibirán las terapias estándar venetoclax (ven) y azacitidina (aza), más ziftomenib o un placebo. En el segundo estudio, el Estudio de Terapia Intensiva, los pacientes médicamente aptos recibirán (a) las terapias estándar citarabina y daunorrubicina, más ziftomenib o un placebo durante una primera fase de tratamiento denominada inducción, (b) citarabina más ziftomenib o un placebo durante una segunda fase de tratamiento denominada consolidación, y (c) ziftomenib o un placebo durante una tercera fase de tratamiento denominada mantenimiento.
El médico determinará qué estudio es el tratamiento adecuado para el paciente, pero ni el paciente ni su médico sabrán si se le ha asignado ziftomenib o un placebo. Este diseño se denomina "doble ciego".
Estudios de fase 3 aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo que evalúan ziftomenib en combinación con el tratamiento estándar no intensivo (venetoclax + azacitidina) o intensivo (7+3) en pacientes con mutaciones en NPM1 o reordenamientos en KMT2A no tratados…
Para obtener información sobre cómo participar en estos estudios, llame al 1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) o envíe un correo electrónico a askroswell@roswellpark.org.