Estudio del fármaco selinexor con radioterapia en pacientes con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y glioma de alto grado (HGG) recién diagnosticados

Este ensayo de fase I/II prueba la seguridad, los efectos secundarios y la mejor dosis de selinexor administrado en combinación con radioterapia estándar para el tratamiento de niños y adultos jóvenes con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) o glioma de alto grado (HGG) recién diagnosticados con un cambio genético llamado mutación H3 K27M. También prueba si la combinación de selinexor y radioterapia estándar funciona para reducir los tumores en esta población de pacientes. El glioma es un tipo de cáncer que se presenta en el cerebro o la columna vertebral. El glioma se considera de alto riesgo (o de alto grado) cuando está creciendo y se propaga rápidamente. El término riesgo se refiere a la probabilidad de que el cáncer regrese después del tratamiento. El DIPG es un subtipo de HGG que crece en la protuberancia (una parte del tronco encefálico que controla funciones como la respiración, la deglución, el habla y los movimientos oculares). Este ensayo tiene dos partes. La única diferencia en el tratamiento entre las dos partes es que algunos sujetos tratados en la Parte 1 pueden recibir una dosis diferente de selinexor que los sujetos tratados en la Parte 2. En la Parte 1 (también llamada Fase de búsqueda de dosis), los investigadores quieren determinar la dosis de selinexor que se puede administrar sin causar efectos secundarios que sean demasiado graves. Esta dosis se llama dosis máxima tolerada (MTD). En la Parte 2 (también llamada Fase de eficacia), los investigadores quieren averiguar qué tan efectiva es la MTD de selinexor contra HGG o DIPG. Selinexor bloquea una proteína llamada CRM1, que puede ayudar a evitar que las células cancerosas crezcan y puede matarlas. Es un tipo de inhibidor de moléculas pequeñas llamado inhibidores selectivos de la exportación nuclear (SINE). La radioterapia utiliza alta energía para matar las células tumorales y reducir el tamaño de los tumores. La combinación de selinexor y radioterapia puede ser eficaz en el tratamiento de pacientes con DIPG recién diagnosticado y HGG con mutación H3 K27M.

(ACNS1821) Un ensayo de fase 1/2 de selinexor (KPT-330) y radioterapia en el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y el glioma de alto grado (HGG) pediátricos recién diagnosticados