Estudio (HARBOR) para evaluar la eficacia y seguridad de BLU-263 frente a placebo en pacientes con mastocitosis sistémica indolente

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 2/3 que compara la eficacia y seguridad de elenestinib (BLU-263) + terapia dirigida a los síntomas (TDS) con placebo + TDS en participantes con mastocitosis sistémica indolente (MSI) cuyos síntomas no se controlan adecuadamente con TDS. Las partes 1 y 2 incluirán a participantes con MSI. Los participantes inscritos en la parte 2 pasarán a la parte 3 para recibir tratamiento con elenestinib de forma abierta tras completar la parte anterior. La parte K incluirá a participantes con MSI que hayan recibido previamente un inhibidor selectivo de KIT aprobado. El estudio también incluye grupos farmacocinéticos (FC) que incluirán a participantes con MSI.

Estudio de fase 2/3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de BLU-263 en mastocitosis sistémica indolente