El estudio ASTX030-01 es un estudio multifase que comprende las fases 1 a 3 de brazos de monoterapia y las fases 1 y 2 de brazos de terapia combinada. La fase 1 de monoterapia consiste en una etapa de escalada de dosis abierta (etapa A) que utiliza múltiples cohortes con niveles de dosis crecientes de cedazuridina y azacitidina orales (solo se escalará un fármaco del estudio a la vez), seguida de una etapa de expansión de dosis (etapa B). La fase 2 de monoterapia es un estudio cruzado, aleatorizado y abierto para comparar ASTX030 oral con azacitidina subcutánea (SC). La fase 3 de monoterapia es un estudio cruzado, aleatorizado y abierto que compara la dosis fija final de ASTX030 oral con azacitidina SC. La fase 1 de terapia combinada es un estudio exploratorio, multicéntrico, aleatorizado y abierto que compara ASTX030 y azacitidina SC en combinación con venetoclax en participantes con LMA sin tratamiento previo. La terapia combinada de fase 2 es un estudio abierto, de un solo brazo, que evalúa la eficacia, la seguridad, la farmacocinética (PK) y las interacciones farmacológicas de ASTX030 en combinación con venetoclax en participantes con LMA sin tratamiento previo.
La duración de este estudio multifásico es de aproximadamente 8 años.
Estudio multifásico de farmacocinética, seguridad y eficacia de ASTX030 (azacitidina y cedazuridina) como monoterapia en sujetos con neoplasia mieloide o en combinación con venetoclax en sujetos con leucemia mieloide aguda (estudio AZTOUND)
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