Para muchos tipos de cánceres pediátricosEl tratamiento que ayuda a salvar la vida de un niño también podría causar problemas de por vida.
Un nuevo tipo de terapia revolucionaria podría cambiar todo eso.
El Roswell Park Comprehensive Cancer Center fue el primer lugar en un radio de 200 millas en ofrecer terapia CAR-T para pacientes pediátricos, utilizando el propio sistema inmunológico del niño para ayudar a destruir las células cancerosas.
“Las células CAR T son una revolución en la forma en que pensamos sobre las terapias contra el cáncer”, afirma Dr. Ajay Gupta, Máster en Medicina, oncólogo pediátrico en Roswell Park.
Leucemia linfocítica agudaLa leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la forma más común de cáncer pediátrico. Se produce cuando las células de la médula ósea mutan y se replican sin control.
Los pacientes con leucemia linfocítica aguda de precursores B (LLA Pre-B) recurrente o refractaria históricamente han tenido que enfrentar una batalla cuesta arriba contra la enfermedad, con una baja tasa de supervivencia después del tratamiento.
"Con las células CAR T, ahora se puede prolongar la supervivencia; muchos más pacientes sobreviven. Por primera vez, les está dando esperanza a estos pacientes y realmente está cambiando el paradigma de cómo pensamos sobre la terapia del cáncer", afirma el Dr. Gupta.
La diferencia importante en el uso de células CAR T para combatir la LLA es que es una terapia dirigida, lo que significa que está más centrada en las células cancerosas y causa menos daño a las células normales y sanas.
“Estamos aprovechando el sistema inmunológico en lugar de debilitarlo y usarlo a nuestro favor contra el cáncer”, afirma.
Un cáncer que cambia de forma
En la terapia CAR T, las propias células T del paciente se ajustan para que reconozcan de nuevo las células tumorales, convirtiendo al sistema inmunológico del cuerpo en una fuerza de ataque una vez más. Estas células también están mejor equipadas para reconocer, responder y expandirse en presencia de células cancerosas. La terapia CAR T que está aprobada actualmente se dirige específicamente a una molécula en la superficie celular conocida como CD19.
Para iniciar la terapia CAR T, se eliminan algunas de las células T del torrente sanguíneo de los pacientes. “Se envían las células T y se coloca ADN en la célula para que reconozca nuevamente el CD19 como una amenaza”, dice Dra. Meghan Higman, doctora en medicina, Un oncólogo pediátrico en Roswell Park. “Las células regresan y se infunden en el paciente. Lo que se ha hecho es programar la célula T para que encuentre la célula leucémica y la mate mientras se le dice a otras células T que maten a otras células leucémicas”.
Los pacientes reciben una nueva infusión en Roswell Park y permanecen cerca, en el Hospital de Niños Oishei, para observación "solo para asegurarnos de que no tengamos a alguien que no siga exactamente el patrón de efectos secundarios porque nuestros pacientes jóvenes podrían no ser capaces de decirnos si algo les molesta", dice.
Los niños que han pasado por una ronda de tratamiento de LLA anteriormente y han tenido una recaída podrían no ser buenos candidatos de inmediato para un trasplante de médula ósea para combatir el cáncer por segunda o tercera vez. “La terapia CAR T tiene una ventaja en los niños que han sido tratados intensamente, ya que sigue siendo eficaz. El tratamiento CAR T pudo hacer que estos niños volvieran a la remisión”, dice el Dr. Higman.
A diferencia de la quimioterapia y la radioterapia, que tienen efectos secundarios duraderos que pueden persistir en todo el cuerpo, las células CAR T son un tratamiento dirigido. Los pacientes aún pueden enfrentar la posibilidad de sufrir efectos secundarios agudos de esas terapias, incluida la sobreestimulación del sistema inmunológico, conocida como síndrome de liberación de citocinas, que los médicos han aprendido a manejar bien con el tiempo.
“Las células CAR T que se dirigen al CD19 también pueden tener una toxicidad manejable a largo plazo para las células inmunitarias normales que también expresan CD19, conocidas como células B, lo que provoca una inmunosupresión prolongada que se puede tratar con inmunoglobulina intravenosa, una especie de mezcla de anticuerpos”, añade el Dr. Gupta. Se trata de una afección que dura solo mientras las células CAR T modificadas circulen por el organismo. Los investigadores están trabajando en formas de mantener vivas a las células CAR T durante más tiempo para proporcionar una protección a largo plazo contra la leucemia linfoblástica aguda, ya que perder ese “fármaco vivo” significa que un paciente podría recaer.
Tratamiento de la leucemia pediátrica
Descubra las diferentes formas en que los médicos de Roswell Park pueden tratar la leucemia pediátrica.
Más informaciónTratamiento cerca de casa
Roswell Park ha estado ofreciendo terapias con células T CAR para pacientes adultos desde 2018 y comenzó el tratamiento con pacientes pediátricos en 2020.
“Las células CAR T son revolucionarias para los pacientes pediátricos y, hasta hace poco, Roswell Park era el único hospital de la región que las ofrecía”, afirma el Dr. Gupta. “Todavía estamos en las primeras etapas de la terapia con células CAR T, pero creo que nos convertiremos en un centro de inmunoterapias y de nuevas y novedosas formas de atacar el cáncer utilizando el sistema inmunológico. Muchos pacientes que reciben este tratamiento responden bien”.
Eso fue lo que le pasó a Chasity, una niña de Niagara Falls, Nueva York, a quien le diagnosticaron leucemia cuando tenía apenas cinco semanas de vida. Recibió terapia CAR T antes de cumplir dos años, lo que la convirtió en una de las pacientes más jóvenes, y Posiblemente el más joven – recibir terapia CAR T y entrar en remisión de su cáncer.
“Podemos brindar el tratamiento sin inconvenientes”, dice el Dr. Higman. “Aquí está disponible y podemos trasladar a los pacientes con relativa rapidez y trabajaremos en equipo con las familias para que los pacientes regresen a casa”.
