Los ensayos clínicos son una parte importante de nuestros esfuerzos de investigación. Representan el primer paso en la evaluación de nuevos tratamientos que eventualmente podrían ser aprobados por la FDA. Roswell Park cuenta con un sólido programa de ensayos clínicos, con un promedio de 15 a 25 ensayos de leucemia abiertos en un momento dado. Estos pueden incluir:
- El desarrollo de nuevos fármacos para la leucemia, especialmente terapias dirigidas e inmunoterapia (anticuerpos y terapias con células T CAR).
- Encontrar nuevas formas de utilizar medicamentos existentes contra el cáncer u otras terapias.
- Comprender cómo se multiplican las células leucémicas y descubrir formas de detenerlas.
- El descubrimiento de nuevos objetivos o vías que podamos utilizar para atacar la enfermedad.
Algunos de nuestros estudios actuales incluyen:
- Nuevas terapias contra la leucemia, como inhibidores de las mutaciones FLT3 e IDH1/2 en ciertas células de LMA
- Células inmunes (T) modificadas genéticamente
- Nuevas formulaciones de anticuerpos
- La quimioterapia oral sustituye a la quimioterapia intravenosa
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Si le diagnostican leucemia, no puede esperar de seis a doce meses para que la FDA apruebe un medicamento. Lo necesita ahora. Nuestro objetivo es proporcionar a nuestros pacientes terapias innovadoras y de vanguardia incluso antes de que esos tratamientos estén ampliamente disponibles. Por ejemplo, en un período reciente de dos años, la FDA aprobó nueve nuevas terapias contra la leucemia. Los pacientes de Roswell Park ya tenían acceso a siete de esos medicamentos mucho antes.
La mitad o más de todos los pacientes de Roswell Park son elegibles para inscribirse en un ensayo clínico de un nuevo tratamiento prometedor. Todos los tratamientos estándar actuales tuvieron que probarse en ensayos clínicos antes de recibir la aprobación de la FDA.
A través de ensayos clínicos, los pacientes con leucemia en Roswell Park estuvieron entre los los primeros en beneficiarse del mesilato de imatinib (Gleevec®)Aprobado por la FDA en 2001 para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC).
En un período reciente de dos años, la FDA aprobó nueve nuevos medicamentos para diferentes categorías de pacientes con leucemia aguda. Los pacientes de Roswell Park que participaron en ensayos clínicos tuvieron acceso a siete de estos medicamentos antes de la aprobación de la FDA, entre ellos:
- Ivosidenib (Tibsovo®)
- Venetoclax (Venclexta)®)
- Glasdegib (Daurismo™)
- Gilteritinib (Xospata®)
- Gemtuzumab ozogamicina (Mylotarg™)
- Enasidenib (Idhifa®)
- Midostaurina (Rydapt®)
Además, los pacientes con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) que se inscribieron en un ensayo clínico en Roswell Park recibieron tratamiento con tagraxofusp-erzs (Elzonris™) antes de que fuera aprobado por la FDA.